Japan je postao prva zemlja na svijetu koja je odobrila inovativnu terapiju za liječenje Parkinsonove bolesti, zasnovanu na indukovanim pluripotentnim matičnim ćelijama (iPS ćelijama). Očekuje se da će ovaj revolucionarni tretman postati dostupan pacijentima već u narednim mjesecima.

Regulatorna agencija odobrila je dva nova medicinska proizvoda koji mogu promijeniti budućnost liječenja neuroloških i srčanih oboljenja. To su terapija “Amšepuri”, namijenjena Parkinsonovoj bolesti, i lijek “Rehart”, razvijen za pacijente sa ishemijskom kardiomiopatijom.

Princip rada i kliničko ispitivanje

Terapija podrazumijeva transplantaciju nervnih ćelija uzgajanih iz iPS ćelija direktno u mozak pacijenta, gdje one treba da nadoknade ćelije koje više ne funkcionišu zbog bolesti. Parkinsonova bolest je hronični neurološki poremećaj koji postepeno oštećuje motorni sistem, a trenutno dostupne terapije uglavnom ublažavaju simptome, ali ne usporavaju sam tok bolesti.

U kliničkom ispitivanju novog leka, koje su vodili istraživači sa Univerziteta u Kjotu, učestvovalo je sedam pacijenata starosti između 50 i 69 godina. Svakom od njih u mozak je implantirano pet ili deset miliona ćelija sa obje strane mozga. Te ćelije, dobijene od zdravih donora, razvijene su u prekursore moždanih ćelija koje proizvode dopamin – supstancu koja nedostaje kod osoba sa Parkinsonovom bolešću.

Pacijenti su praćeni dvije godine, a rezultati su pokazali da tretman nije izazvao ozbiljne neželjene efekte. Kod četiri pacijenta uočeno je i poboljšanje simptoma bolesti.

Uslovno odobrenje i budućnost

Japanske vlasti su leku dale uslovno i vremenski ograničeno odobrenje, u okviru posebnog sistema koji omogućava da inovativni medicinski proizvodi brže stignu do pacijenata. Takav postupak podrazumijeva da se lijek odobri na osnovu manjeg broja pacijenata nego u klasičnim kliničkim ispitivanjima, ali uz nastavak praćenja njegove bezbjednosti i efikasnosti.

Istovremeno je odobren i tretman “Rehart”, koji se sastoji od ploča srčanog mišića uzgojenih iz iPS ćelija, koje se ugrađuju u srce pacijenta sa teškom srčanom insuficijencijom. One mogu da podstaknu stvaranje novih krvnih sudova i pomognu obnavljanje funkcije srčanog mišića.

Ako sve bude teklo po planu, ovi tretmani mogli bi se naći na tržištu već tokom ljeta, što bi ih učinilo prvim komercijalno dostupnim medicinskim proizvodima na svijetu zasnovanim na iPS ćelijama. Razvoj ove tehnologije tesno je povezan sa radom japanskog naučnika Šinje Jamanake, koji je 2012. godine dobio Nobelovu nagradu za fiziologiju ili medicinu za otkriće iPS ćelija.